A study to evaluate whether Prasinezumab can slow or halt disease progression in people with a recent diagnosis of Parkinson’s disease.

1. Was ist diese klinische Prüfung?

Diese klinische Prüfung mit dem Namen PASADENA wurde konzipiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Prasinezumab zu testen, einer neuen Behandlung gegen Parkinson-Krankheit im Frühstadium. Die Studie ist in drei Teile unterteilt und dauert etwa 7 Jahre.

2. Warum ist diese klinische Prüfung notwendig?

Die Parkinson-Krankheit ist eine neurodegenerative Störung, von der weltweit mehr als 10 Millionen Personen betroffen sind. Sie ist gekennzeichnet durch den fortschreitenden Verlust der motorischen Kontrolle (z. B. Bradykinesie: verlangsamte Bewegungen; Rigor: Steifigkeit der Arme, Beine oder des Nackens; Zittern; Instabilität des Haltungsapparates: Gleichgewichtsprobleme) sowie nichtmotorische Symptome (z. B. Angst, Apathie und Depression). Es gibt derzeit keine Heilung und keine Behandlungsmöglichkeiten, die das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit verlangsamen. Bestehende Behandlungen können zwar einige der Symptome lindern, mit den derzeitigen Therapien lassen sich jedoch nur die Symptome behandeln. Sie verlangsamen das Fortschreiten der Krankheit nicht. Mit fortschreitender Erkrankung verlieren sie an Wirksamkeit. Darüber hinaus sind sie mit belastenden Nebenwirkungen verbunden, die zu einer Verschlechterung der Funktionsfähigkeit und der Lebensqualität führen. Diese klinische Studie ist notwendig, weil sie eine neue Behandlung mit einem Medikament namens RO7046015 oder Prasinezumab untersucht, die möglicherweise das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen könnte, anstatt nur die Symptome zu behandeln. Im Erfolgsfall könnte dies die Lebensqualität von Personen mit Parkinson-Krankheit deutlich verbessern und einen großen Durchbruch bei der Behandlung dieser schwächenden Erkrankung darstellen.

Im ersten Teil dieser Studie wurden die Studienteilnehmer nach dem Zufallsprinzip in drei Gruppen aufgeteilt: eine Gruppe erhielt eine hohe Dosis Prasinezumab (4500 mg), eine Gruppe erhielt eine niedrige Dosis (1500 mg) und eine Gruppe erhielt ein Placebo (eine Behandlung, die wie das Arzneimittel aussieht, aber kein Arzneimittel enthält). Es handelte sich hier um eine „doppelblinde“ Studie. Das bedeutet, dass weder die Studienteilnehmer noch die Forscher (Neurologen) wussten, ob die Studienteilnehmer Prasinezumab oder ein Placebo erhielten. Dies diente dazu, sicherzustellen, dass die Ergebnisse unvoreingenommen waren.

Im zweiten Teil erhielten alle Teilnehmenden Prasinezumab entweder in hoher oder in niedriger Dosis.

Im dritten Teil werden die Langzeiteffekte und die Sicherheit der Behandlung überwacht, wobei alle Teilnehmer eine niedrige Dosis Prasinezumab erhalten.

Während der gesamten Studie überwachen die Forscher den Gesundheitszustand der Teilnehmenden und alle Veränderungen der Symptome der Parkinson-Krankheit.

3. Was sind die Hauptendpunkte dieser klinischen Prüfung?

Die wichtigsten Endpunkte dieser klinischen Prüfung sind die Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Prasinezumab bei Parkinson im Frühstadium. Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Progressionsrate der Symptome der Parkinson-Erkrankung zwischen den mit Prasinezumab behandelten Teilnehmern und den mit Placebo behandelten Teilnehmern gemessen. Dies wird von MDS-UPDRS (Movement Disorders Society - Unified Parkinson’s Disease Rating Scale) beurteilt. Die Sicherheit wird durch Überwachung auf Nebenwirkungen bzw. unerwünschte Wirkungen der Behandlung bewertet.

4. Wer kann an dieser klinischen Studie teilnehmen?

Personen mit Parkinson-Krankheit im Frühstadium können an dieser Studie teilnehmen. Die Teilnehmer dürfen keine anderen Erkrankungen haben oder Arzneimittel einnehmen, die die Prüfung beeinträchtigen könnten. Sie müssen auch bereit und in der Lage sein, alle Studienverfahren einzuhalten, wozu auch regelmäßige Besuche in der Klinik zur Beurteilung und Verabreichung der Behandlung gehören. Spezifische Eignungskriterien, wie Altersspanne und Schweregrad der Krankheit, finden sich in der Patienteninformation und Einwilligungserklärung und im Prüfplan. Potenzielle Teilnehmer sollten mit ihrem Arzt besprechen, ob diese Studie für sie eine gute Option sein könnte. Bitte beachten Sie, dass die Rekrutierung für die Studie bereits abgeschlossen ist.

5. Welche Behandlung erhalten die Teilnehmer in dieser klinischen Prüfung?

Die Teilnehmer an dieser Studie erhalten eine neue Behandlung gegen die Parkinson-Krankheit im Frühstadium, die als RO7046015 oder Prasinezumab bezeichnet wird. Die Behandlung wird intravenös verabreicht. Das bedeutet, dass es über einen Tropf in eine Vene verabreicht wird. Im ersten Teil der Studie wurden die Teilnehmer randomisiert, d. h. entweder der neuen Behandlung oder Placebo zugeordnent. Ein sogenanntes Placebo sieht genauso aus wie das «echte» Medikament, enthält aber keinen Wirkstoff. Es wird ein Placebo verwendet, damit die Teilnehmer und Prüfärzte (Neurologen) nicht wissen, wer das wirkliche Arzneimittel erhält. Eine derartige Maßnahme wird vorgenommen, weil manchmal allein durch das Wissen, dass man eine Behandlung erhält, die zu kleinen Verbesserungen des Zustands führen kann, die Ergebnisse der Studie beeinflusst werden können. Im zweiten Teil der Studie erhielten alle Teilnehmer die neue Behandlung mit einer hohen oder niedrigen Dosis. Im dritten Teil der Studie erhielten alle Teilnehmer die niedrige Dosis.

6. Ist die Teilnahme an dieser klinischen Prüfung mit Risiken oder Nutzen verbunden?

Wie bei allen klinischen Prüfungen gibt es auch hier potenzielle Risiken und Vorteile. Die Teilnehmer werden jedoch engmaschig auf Nebenwirkungen oder Veränderungen ihres Gesundheitszustands überwacht. Der potenzielle Nutzen besteht darin, dass die neue Behandlung dazu beitragen könnte, die Entwicklung der Parkinson-Krankheit zu verlangsamen. Die Teilnahme an einer klinischen Prüfung ermöglicht es dem Einzelnen, einen Beitrag zur medizinischen Forschung zu leisten und potenziellen künftigen Patienten zu helfen. Andererseits ist die neue Behandlung möglicherweise nicht wirksamer als die bestehenden Behandlungen, und es kann zu Nebenwirkungen kommen, die derzeit nicht bekannt sind. Die Studienverfahren könnten für die Studienteilnehmer auch Beschwerden oder Unannehmlichkeiten, wie z. B. häufige Klinikbesuche und -tests, bedeuten.