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Eine klinische Prüfung zur Untersuchung der Wirksamkeit von RO7434656 (auch Sefaxersen genannt) im Vergleich zu Placebo bei Menschen mit primärer IgA-Nephropathie, bei denen ein hohes Risiko für eine Verschlechterung ihrer Nieren-Erkrankung besteht
A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of RO7434656 in Participants With Primary Immunoglobulin A (IgA) Nephropathy at High Risk of Progression
- Nierenerkrankung
- IgA-Nephritis (IgA-Nephropathie)
- Primary IgA Nephropathy
Bitte beachten Sie, dass der Rekrutierungsstatus der Studie an Ihrem Standort vom Gesamtstatus der Studie abweichen kann, da einige Studienzentren früher rekrutieren als andere.
Status der Studie:
Rekrutierung läuft
Diese Studie läuft in
Städte
- Aachen
- Mainz
Studien-ID:
NCT05797610 2022-502102-32-00 WA43966
Studienzusammenfassung
Hoffmann-La Roche
Sponsor
Phase 3
Phase
NCT05797610, WA43966, 2022-502102-32-00
Study Identifier
All
Gender
≥18 Years
Age
No
Healthy Volunteers
1. Warum ist die klinische Prüfung WA43966 erforderlich?
Die primäre IgA-Nephropathie (IgAN) ist eine Krankheit, bei der das Immunsystem versehentlich gesunde Zellen in den Nieren angreift. Bei gesunden Personen filtern die Nieren das Blut, um Abfallprodukte zu entfernen und die Flüssigkeitsspiegel des Körpers zu kontrollieren. Eine der Aufgaben des Immunsystems besteht darin, Antikörper zu bilden, die helfen, Fremdkörper (z. B. Bakterien und Viren) zu zerstören und Ihren Körper vor Infektionen zu schützen. Bei der primären IgAN produziert der Körper jedoch einige falsche Antikörper, die letztlich Bluthochdruck, Entzündungen und langfristige Nierenschädigungen verursachen. Die Standardbehandlung für die primäre IgAN umfasst Medikamente zur Kontrolle des Blutdrucks und kann Medikamente zur Senkung der Aktivität des Immunsystems umfassen. Diese können unannehmbare Nebenwirkungen verursachen. Für die primäre IgAN gibt es keine Heilung. Ohne Behandlung führt die IgAN zu einem Nierenversagen. Zum Überleben ist dann eine Nierentransplantation oder eine Dialyse (bei der das Blut gereinigt wird, meist durch eine Maschine) erforderlich. Ein Medikament namens Sefaxersen (auch RO7434656 genannt) kann möglicherweise die Entzündungswerte reduzieren und bei Personen mit primärer IgAN die Nieren vor langfristigen Schäden schützen. Sefaxersen ist ein in der Erprobung befindliches Medikament, d. h., die Gesundheitsbehörden (wie die US-Zulassungsbehörde FDA und die Europäische Arzneimittelagentur EMA) haben es noch nicht als Behandlung für IgAN zugelassen. In dieser klinischen Prüfung sollen die guten oder schlechten Wirkungen von Sefaxersen im Vergleich zu Placebo bei Personen mit primärer IgAN verglichen werden, bei denen ein hohes Risiko besteht, dass sich ihre Nierenerkrankung verschlechtert.
2. Wie läuft die klinische Prüfung WA43966 ab?
An dieser klinischen Studie nehmen Personen mit primärer IgAN teil . Die Teilnahme ist dann möglich, wenn ein hohes Risiko besteht, dass sich die Nierenerkrankung verschlechtert. die klinische Studienbehandlung Sefaxersen ODER Placebo für etwa 2 Jahre. Die Teilnehmer werden ungefähr alle 2–12 Wochen (nach den ersten 6 Monaten normalerweise alle 12 Wochen) Termine beim Prüfarzt wahrnehmen. Bei diesen Besuchsterminen im Krankenhaus werden Untersuchungen durchgeführt, um festzustellen, wie der Teilnehmer auf die Behandlung anspricht und welche Nebenwirkungen gegebenenfalls auftreten. Die Gesamtdauer der Teilnahme an der klinischen Prüfung beträgt etwa 2 Jahre oder länger, wenn die Teilnehmer sich entscheiden, die Behandlung nach 2 Jahren fortzusetzen (siehe Abschnitt 5 unten). Nach der letzten Dosis der klinischen Studienbehandlung werden die Teilnehmer einen Nachbeobachtungsbesuch wahrnehmen. Die Studienteilnehmer können die Prüfbehandlung jederzeit abbrechen und jederzeit aus der klinischen Prüfung ausscheiden. Den Studienteilnehmern wird empfohlen, auch dann in der Studie zu bleiben und an den Nachbeobachtungsbesuchen teilzunehmen, wenn sie die Behandlung abbrechen.
3. Was sind die wichtigsten Ergebnisse, die in der klinischen Prüfung WA43966 gemessen werden?
Der wichtigste Endpunkt der klinischen Prüfung (das in der Prüfung gemessene Hauptergebnis, um festzustellen, ob das Medikament gewirkt hat) ist der Eiweißspiegel (Proteinspiegel) im Urin in Woche 37 im Vergleich zum Beginn der Prüfung (was den Grad der Nierenschädigung anzeigt). Die anderen Endpunkte der klinischen Studie umfassen:
- Wie gut die Nieren nach 2 Jahren Behandlung arbeiten
- Wie viel Zeit vergeht, bevor die Nieren versagen
- Wie müde sich die Teilnehmer nach 2 Jahren im Vergleich zum Beginn der klinischen Prüfung fühlen
- Anzahl und Schweregrad von Nebenwirkungen
- Wie der Körper RO7434656 verarbeitet
4. Wer kann an dieser klinischen Prüfung teilnehmen?
Personen können an dieser klinischen Prüfung teilnehmen, wenn sie über 18 Jahre alt sind, große Mengen an Protein im Urin haben und vor der klinischen Prüfung seit mindestens 3 Monaten bestimmte Behandlungen für primäre IgAN erhalten haben.
Personen können möglicherweise nicht an dieser Prüfung teilnehmen, wenn sie:
- innerhalb von 3 Monaten vor der Prüfung bestimmte Behandlungen, wie Steroide oder pflanzliche Therapien, erhalten haben
- bestimmte andere Erkrankungen wie eine sehr geringe Nierenfunktion, schwere Nierenerkrankung, Herzkrankheit, Diabetes oder bestimmte Infektionen haben oder wenn sie Frauen sind, die schwanger sind oder stillen bzw. planen, während der Prüfung oder innerhalb von 3 Monaten nach der letzten Dosis RO7434656 schwanger zu werden
- Impfungen gegen bestimmte bakterielle Infektionen abgelehnt haben
5. Welche Behandlung erhalten die Teilnehmer in dieser klinischen Prüfung?
Jeder Teilnehmer erhält Sefaxersen oder Placebo als Injektion unter die Haut in den Wochen 1, 3 und 5, danach alle 4 Wochen bis zu 2 Behandlungsjahren. Die Wahrscheinlichkeit, einer der beiden Gruppen zugeteilt zu werden, ist für alle Studienteilnehmer gleich hoch. Dies ist eine „placebokontrollierte“ klinische Prüfung. Das bedeutet, dass in einer der beiden Gruppen eine Substanz ohne Wirkstoff (auch als „Placebo“ bezeichnet) verabreicht wird. Das Placebo sieht aus wie das zu prüfende Medikament, enthält aber keine echte Medizin. Der Vergleich der Ergebnisse aus den verschiedenen Gruppen hilft den Forschern zu verstehen, ob die beobachteten Veränderungen auf das Prüfmedikament zurückzuführen sind oder zufällig auftreten. Dies ist eine doppelblinde klinische Prüfung. Das bedeutet, dass weder der/die Prüfungsteilnehmer:in noch der Prüfarzt die Gruppe, in welche der/die Prüfungsteilnehmer:in aufgenommen wird, auswählen oder kennen kann, bis die klinische Prüfung beendet ist. Dieser Ansatz hilft, Voreingenommenheit und Erwartungen darüber, was passieren wird, zu vermeiden. Wenn die Sicherheit eines Teilnehmers gefährdet ist, kann der Prüfarzt des Teilnehmers jedoch herausfinden, in welcher Gruppe der Teilnehmer ist. Nach 2 Jahren der klinischen Prüfungsbehandlung können die Teilnehmer möglicherweise zur offenen Behandlung wechseln und dabei Sefaxersen erhalten. In diesem Fall wissen der Teilnehmer und der Prüfarzt, dass der Teilnehmer Sefaxersen erhält. Die Behandlung kann fortgesetzt werden, bis der letzte Teilnehmer, der an der Prüfung teilnimmt, diese beendet hat. Teilnehmer oder Pfleger können die Injektionen selbst zu Hause verabreichen. Die Teilnehmer erhalten spezielle Impfungen gegen Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae gemäß lokalen Richtlinien zum Schutz vor diesen bakteriellen Infektionen.
6. Ist die Teilnahme an dieser klinischen Prüfung mit Risiken oder Nutzen verbunden?
Durch die Teilnahme an der Studie kann sich der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer verbessern oder auch nicht. Die im Rahmen der Studie gesammelten Daten können jedoch in Zukunft anderen Menschen mit ähnlichen Erkrankungen helfen.
Zum Zeitpunkt der Studie ist möglicherweise nicht vollständig bekannt, wie sicher die Studienbehandlung ist und wie gut sie wirkt. Die Studie birgt gewisse Risiken für den Teilnehmer. Im Allgemeinen sind diese Risiken jedoch nicht größer als die Risiken, die im Zusammenhang mit der medizinischen Routineversorgung oder dem natürlichen Verlauf der Erkrankung bestehen. Personen, die an einer Teilnahme interessiert sind, werden über die Risiken und Nutzen sowie über alle zusätzlichen Verfahren oder Untersuchungen, die möglicherweise durchgeführt werden, informiert. Alle Einzelheiten zur Studie werden in der sogenannten Patienteninformation und Einwilligungserklärung beschrieben, darunter auch Informationen zu möglichen Wirkungen und anderen Behandlungsmöglichkeiten.
Risiken im Zusammenhang mit den in der klinischen Prüfung angewendeten Medikamente
Bei den Studienteilnehmern können Nebenwirkungen (unerwünschte Wirkungen eines Medikaments oder einer medizinischen Behandlung) durch die in dieser klinischen Prüfung angewendeten Medikamente auftreten. Nebenwirkungen können leicht bis schwer und sogar lebensbedrohlich sein und unterscheiden sich von Mensch zu Mensch. Die Teilnehmer werden während der klinischen Prüfung engmaschig überwacht. Regelmäßig werden Sicherheitsbewertungen durchgeführt. Teilnehmer werden über die bekannten Nebenwirkungen von Sefaxersen (wie z. B. das erhöhte Infektionsrisiko) und des Placebos sowie auch über mögliche Nebenwirkungen informiert, die aus Human- und Laborstudien bekannt sind oder die man von ähnlichen Medikamenten kennt. Sefaxersen und das Placebo werden als Injektion unter die Haut (subkutane Injektion) verabreicht. Die Teilnehmer werden über alle bekannten Nebenwirkungen einer subkutanen Injektion informiert.
Studienzusammenfassung
The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetics of sefaxersen (RO7434656), a novel Antisense Oligonucleotide (ASO) therapy in participants with primary IgA nephropathy (IgAN) who are at high risk of progressive kidney disease despite optimized supportive care.
Hoffmann-La Roche
Sponsor
Phase 3
Phase
NCT05797610, WA43966, 2022-502102-32-00
Studien-ID
RO7434656, Placebo
Treatments
Primary IgA Nephropathy
Condition
Official Title
A phase III, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of RO7434656, an antisense inhibitor of complement factor B, in patients with primary IgA nephropathy at high risk of progression
Einschlusskriterien
All
Gender
≥18 Years
Age
No
Healthy Volunteers
Inclusion Criteria
- Primary IgAN, as evidenced by a kidney biopsy performed within 10 years prior to or during screening, without known secondary cause
- Treatment with maximum tolerated doses of angiotensin-converting enzyme (ACE) inhibitors or angiotensin II receptor blockers (ARBs) for at least 90 days immediately prior to screening, except for interruptions due to illness (not greater than 7 consecutive days), unless the potential participant is intolerant to these medications
- Urine Protein-to-Creatinine Ratio (UPCR) ≥ 1 gram per gram (g/g) or urine protein excretion ≥ 1 gram per day (g/day) (with UPCR ≥ 0.8 g/g), all measured from a 24-hour urine collection during screening
- eGFR ≥ 20 mL/min/1.73 m^2, as calculated by the 2021 Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) creatinine equation (Inker et al. 2021a)
- Vaccination against Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae and Haemophilus influenzae according to national vaccination recommendations
- Female participants of childbearing potential must use adequate contraception
Exclusion Criteria
- Pregnancy or breastfeeding, or intention of becoming pregnant during the study or within 12 weeks after the final dose of sefaxersen
- Histopathologic or other evidence of another autoimmune glomerular disease
- Presence of ≥ 50% crescents on kidney biopsy, sustained doubling of serum creatinine within 3 months prior to screening, or rapidly progressive glomerulonephritis in the opinion of the investigator
- History of kidney transplantation
- Glycated Hemoglobin (HbA1c) ≥ 6.5% or a clinical diagnosis of diabetes mellitus of any type
- Systolic blood pressure >140 mmHg or diastolic blood pressure >90 mmHg from the average of two measurements performed at least 1 minute apart during screening
- Initiation of SGLT2 inhibitors within 16 weeks prior to screening or during screening
- Initiation of endothelin receptor antagonists within 90 days prior to screening or during screening
- Initiation of mineralocorticoid receptor antagonists or non-dihydropyridine calcium channel blockers within 90 days prior to screening or during screening
- Use of herbal therapies within 90 days prior to or during screening
- Treatment with investigational therapy within 28 days prior to screening or 5.5 drug-elimination half-lives of that investigational product prior to screening
- Treatment with an investigational therapy planned during the treatment period
- Previous treatment with sefaxersen
- Treatment with oral or intravenous (IV) corticosteroids with a dose equivalent to ≥ 7.5 milligrams per day (mg/day) of prednisone for 7 days or equivalent to ≥ 5 mg/day of prednisone for 14 days within 90 days prior to screening
- Treatment with corticosteroids with systemic effects during screening
- Treatment with a systemic calcineurin inhibitor within 2 months prior to screening or during screening
- Treatment with anti-CD20 therapy within 9 months of screening or during screening
- Treatment with other systemic immunosuppressive agents within 6 months of randomization including, but not limited to, complement inhibitors, alkylating agents (e.g., cyclophosphamide or chlorambucil), azathioprine, or mycophenolate
- Planned major procedure or major surgery during screening or the study
- Substance abuse within 12 months prior to screening or during screening
- Any serious medical condition or abnormality in clinical laboratory tests that precludes an individual's safe participation in and completion of the study
- History of malignancy within < 5 years prior to screening, with the exception of malignancies with a negligible risk of metastasis or death
- Usage of GLP-1-based therapy (i.e., GLP-1 mono-agonists, GLP-1/GIP dual agonists, etc.) within 90 days prior to screening or during screening, or intent to initiate during the study period
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