Eine Studie, in der untersucht werden soll, wie sicher und gut die Behandlung mit Emicizumab zur Vorbeugung von Blutungen bei Menschen mit dem Von-Willebrand-Syndrom Typ 3 funktioniert, was mit Emicizumab im Körper geschieht und welche Wirkungen es hat

1. Dies bedeutet, dass sie leichter bluten können.

Das Blut von Personen mit dem Von-Willebrand-Syndrom (VWS) gerinnt nicht so gut, wie es sollte. Dies bedeutet, dass sie leichter bluten können. Es gibt 3 Arten des VWS, wobei der Typ 3 (kurz VWS-Typ3) der seltenste und schwerste ist.

Zu den Symptomen zählen Neigung zu blauen Flecken, Nasenbluten, Zahnfleischbluten, starke Monatsblutungen und anhaltende Blutungen bei kleinen Schnittverletzungen oder nach zahnärztlicher Behandlung, Geburt oder Operation. Bei Personen mit schwereren Symptomen können spontane Blutungen in Organen, Gelenken und Muskeln auftreten, die Schmerzen, Schwellungen und Steifigkeit verursachen.

Es gibt Behandlungen zur Unterstützung der Blutgerinnung und zur Vorbeugung von Blutungen. Vorbeugende Behandlungen werden oft über eine lange Zeit angewendet und müssen 1–3-mal pro Woche in Form einer Infusion (direkt in eine Vene) verabreicht werden, was die Lebensqualität einer Person beeinträchtigen kann. Es kann auch eine Behandlung zur Kontrolle von Blutungen bei ihrem Auftreten verabreicht werden; dies wird als Bedarfstherapie bezeichnet.

In dieser Studie wird ein Medikament namens Emicizumab untersucht. Es wird zur Vorbeugung von Blutungen infolge des VWS-Typ3 entwickelt. Emicizumab ist ein in der Erprobung befindliches Medikament. Das bedeutet, dass Gesundheitsbehörden (wie die US-amerikanische Arzneimittelbehörde und die Europäische Arzneimittel-Agentur) Emicizumab noch nicht für die Behandlung von VWS zugelassen haben. Emicizumab wurde bereits für die Behandlung einer anderen Blutgerinnungsstörung namens Hämophilie A zugelassen.

In dieser Studie soll untersucht werden, wie sicher Emicizumab ist und wie gut es bei Menschen mit VWS-Typ3 zur Vorbeugung von Blutungen wirkt. Darüber hinaus möchte man verstehen, was mit Emicizumab im Körper geschieht und welche Wirkungen es auf den Körper hat.

2. Wer kann an der Studie teilnehmen?

An dieser Studie können Personen mit VWS-Typ3 teilnehmen, die mindestens 1 Monat alt sind und die derzeit keine Standardbehandlung zur Vorbeugung erhalten. Sie müssen in den letzten 6 Monaten mindestens zweimal eine Bedarfstherapie benötigt haben, aber nicht häufiger als einmal pro Woche.

An dieser Studie können Personen mit VWS-Typ3 teilnehmen, die mindestens 2 Jahre alt sind, wenn sie seit mindestens 6 Monaten im Rahmen der Studie WP45335 eine Standardbehandlung zur Vorbeugung von Blutungen erhalten.

Personen dürfen nicht an dieser Studie teilnehmen, wenn sie vor kurzem bestimmte Medikamente erhalten haben wie Emicizumab oder wenn sie an bestimmten anderen Erkrankungen leiden (wie einer anderen Blutgerinnungsstörung, einer Lebererkrankung oder einer Autoimmunerkrankung). Schwangere und stillende Frauen können nicht an der Studie teilnehmen.

3. Wie läuft diese klinische Prüfung ab?

Die Personen nehmen an einer Voruntersuchung teil, in der überprüft wird, ob für sie eine Teilnahme an der Studie infrage kommt. Die Voruntersuchung findet ab 1 Monat vor Behandlungsbeginn statt.

Personen, die mindestens 1 Monat als sind und in diese Studie aufgenommen werden und aktuell eine standardmäßige Bedarfstherapie erhalten, werden nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugewiesen.

• Gruppe A: Emicizumab als Injektion unter die Haut, einmal wöchentlich in den ersten 4 Wochen und im Anschluss daran alle 2 Wochen
• Gruppe B: Standardmäßige Bedarfstherapie, verabreicht gemäß Zulassung oder lokalen Leitlinien

Die Wahrscheinlichkeit für die Zuweisung eines Teilnehmers zur Gruppe A beträgt etwa 66 % und die für die Zuweisung eines Teilnehmers in die Gruppe B etwa 33 %. Das bedeutet, sie erhalten mit doppelt so hoher Wahrscheinlichkeit Emicizumab als die standardmäßige Bedarfstherapie. Personen, die mindestens 2 Jahre alt sind und vorher an der Studie WP45335 teilgenommen haben, werden Gruppe C zugewiesen.

• Gruppe C: Emicizumab als Injektion unter die Haut, einmal wöchentlich in den ersten 4 Wochen und im Anschluss daran alle 2 Wochen

Nach 6-monatiger Behandlung können die Teilnehmer gefragt werden, ob sie an einem Verlängerungsabschnitt dieser Studie teilnehmen wollen, in dem sie Emicizumab für etwa 2 weitere Jahre erhalten. Teilnehmer aus den Gruppen A oder C, die während des Hauptbehandlungsabschnitts mit Emicizumab behandelt wurden, können während des Verlängerungsabschnitts weiterhin Emicizumab erhalten, wenn sie vorher daraus einen Nutzen gezogen haben.

Es handelt sich um eine sogenannte offene Studie. Das bedeutet, dass alle Beteiligten, einschließlich der Teilnehmenden und des Prüfarztes, wissen, welche Studienbehandlung den Teilnehmenden verabreicht wurde.

In dieser Studie werden die Teilnehmenden regelmäßig Termine beim Prüfarzt wahrnehmen. Der Prüfarzt wird die Wirksamkeit der Behandlung bewerten und prüfen, ob die Prüfungsteilnehmer unerwünschte Nebenwirkungen erfahren. Die Teilnehmer haben 6 Monate nach ihrer letzten Emicizumab-Dosis bzw. 1 Woche nach ihrer letzten Dosis der standardmäßigen Bedarfstherapie (wenn sie nicht mit der Emicizumab-Behandlung beginnen) einen Besuchstermin zur Nachbeobachtung, bei dem der Prüfarzt das Wohlbefinden der Teilnehmer überprüft. Die Gesamtdauer der Teilnahme beträgt etwa 6 Monate oder 2,5 Jahre einschließlich des Verlängerungsabschnitts. Die Teilnehmer haben das Recht, die Prüfbehandlung jederzeit abzubrechen und die klinische Prüfung zu verlassen, wenn sie das möchten.

4. Welches sind die wichtigsten Ergebnisse, die in dieser Studie erhalten wurden?

Das wichtigste Ergebnis dieser Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit des Medikaments ist die Anzahl an Blutungen, die behandelt werden müssen.

Weitere wichtige Ergebnisse, die in der Studie erhalten wurden, sind Folgende:

• Anzahl aller Blutungen, die bei den Personen auftreten (unabhängig davon, ob diese behandelt wurden oder nicht)
• Anzahl der Gelenkblutungen, die behandelt werden müssen
• Anzahl der Blutungen, die behandelt werden müssen und die keine eindeutige Ursache haben
• Die Anzahl und Schwere auftretender Nebenwirkungen
• Veränderungen hinsichtlich der Schmerzen und der Erschöpfung seit Behandlungsbeginn
• Wie sich Emicizumab im ganzen Körper verteilt, wie sich der Körper verändert und wie Emicizumab ausgeschieden wird
• Wie sich Emicizumab auf das natürliche Abwehrsystem des Körpers (Immunsystem) auswirkt

5. Welche Nutzen und Risiken gehen mit einer Teilnahme an dieser Studie einher?

Die Teilnahme an der Studie kann, muss aber nicht dazu führen, dass es den Teilnehmern besser geht. Die im Rahmen der klinischen Prüfung erhobenen Daten können jedoch in Zukunft anderen Personen mit ähnlichen Erkrankungen helfen.

Zum Zeitpunkt der klinischen Prüfung ist möglicherweise nicht vollständig bekannt, wie sicher und wirksam die Studienbehandlung ist. Die Teilnahme an der Studie ist mit einigen Risiken verbunden. Diese Risiken sind in der Regel nicht größer als diejenigen im Zusammenhang mit der routinemäßigen medizinischen Versorgung oder dem natürlichen Fortschreiten der Erkrankung. Personen, die an einer Teilnahme interessiert sind, werden über die Risiken und Nutzen sowie über alle zusätzlichen Verfahren oder Tests, denen sie sich wahrscheinlich unterziehen müssen, aufgeklärt. Alle Einzelheiten der klinischen Studie sind in einer Patienteninformation und Einwilligungserklärung beschrieben. Dazu gehören auch Informationen über mögliche Wirkungen.

Risiken im Zusammenhang mit Emicizumab
Bei den Teilnehmern können durch die in dieser Studie verabreichten Medikamente unerwünschte Wirkungen auftreten. Diese unerwünschten Nebenwirkungen können leicht bis schwer und sogar lebensbedrohlich sein. Bei jeder Person können andere Wirkungen auftreten. Während dieser Studie werden die Teilnehmer regelmäßig auf unerwünschte Wirkungen hin untersucht.

Die Teilnehmenden werden über die bekannten Nebenwirkungen von Ocrelizumab sowie über mögliche Nebenwirkungen informiert, die aufgrund von an Menschen durchgeführten Studien und Laborstudien oder Kenntnissen über ähnliche Medikamente bekannt sind. Bekannte unerwünschte Wirkungen sind Schmerzen oder Beschwerden im Kopf, Gelenkschmerzen und eine Hautreaktion an der Einstichstelle der Nadel zur Verabreichung einer Behandlung.

Emicizumab wird als Injektion unter die Haut verabreicht. Bekannte unerwünschte Wirkungen sind Rötung, Schwellung oder Hautausschlag an der Einstichstelle der Nadel zur Verabreichung einer Behandlung.

Das/Die Prüfpräparat(e) kann/können ein ungeborenes Kind schädigen. Frauen und Männer müssen Maßnahmen ergreifen, um zu verhindern, dass ein ungeborenes Kind der Studienbehandlung ausgesetzt ist.