Eine Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von RO7790121 bei Patienten mit mittelgradiger bis schwerer rheumatoider Arthritis, die auf TNF- und/oder JAK-Hemmer nicht angesprochen haben oder diese nicht vertragen

1. Warum wird diese Studie benötigt?

Rheumatoide Arthritis (RA) ist eine entzündliche Autoimmunerkrankung. Das bedeutet, dass das Immunsystem irrtümlich gesunde Zellen im Korpus angreift. Sie verursacht schmerzhafte Schwellungen in den betroffenen Teilen des Korpus. Die rheumatoide Arthritis (RA) betrifft hauptsächlich die Gelenke, in der Regel mehrere Gelenke gleichzeitig. Es gibt verschiedene Arzneimittel, die bei der Behandlung der rheumatoiden Arthritis helfen können. Einige werden als TNF-Hemmer bezeichnet, die ein Protein blockieren, das Entzündungen verursacht. Andere werden als JAK-Hemmer bezeichnet, die bestimmte Signale im Körper stoppen, die zu Entzündungen führen. Jedoch geht es nicht jedem mit diesen Behandlungen besser, und manche Menschen vertragen sie nicht. Daher sind neue Behandlungsmöglichkeiten erforderlich, die mehr Menschen helfen können und die Krankheit über einen längeren Zeitraum unter Kontrolle halten.

In dieser Studie wird ein Medikament mit der Bezeichnung RO7790121 geprüft. Es wird zur Behandlung von mittelgradiger bis schwerer RA entwickelt.

RO7790121 ist ein in der Erprobung befindliches Medikament. Dies bedeutet, dass die Gesundheitsbehörden (wie die US-amerikanische Zulassungsbehörde und die Europäische Arzneimittel-Agentur) RO7790121 nicht zur Behandlung von RA zugelassen haben.

Ziel dieser Studie ist es, die Wirkungen von RO7790121 mit denen eines wirkstofffreien Medikaments (Placebo) zu vergleichen und zu prüfen, wie sicher es bei Personen mit mittelgradiger bis schwerer rheumatoider Arthritis ist.

2. Wer kann an der Studie teilnehmen?

Personen (Männer und Frauen) ab 18 Jahren mit mittelgradiger bis schwerer rheumatoider Arthritis können an der Studie teilnehmen. Sie können auch in die Studie aufgenommen werden, wenn frühere Behandlungen wie TNF- oder JAK-Hemmer bei ihnen nicht gewirkt haben oder wenn sie diese Behandlungen nicht anwenden können.

Patienten können möglicherweise nicht an dieser Studie teilnehmen, wenn zwei oder mehr Behandlungen (wie TNF- oder JAK-Hemmer) bei ihnen nicht gewirkt haben. Sie können auch ausgeschlossen werden, wenn sie an anderen Gelenkerkrankungen, bestimmten Infektionen oder anderen Erkrankungen leiden, die das Immunsystem schwächen.

Schwangere oder stillende Patientinnen dürfen nicht an der Studie teilnehmen.

3. Wie läuft diese Studie ab?

Die Personen nehmen an einer Voruntersuchung teil, in der überprüft wird, ob eine Teilnahme an der Studie für sie infrage kommt. Die Voruntersuchungen finden im Zeitraum von 28 Tagen vor Behandlungsbeginn statt.

Jeder Teilnehmer an dieser Studie wird nach dem Zufallsprinzip (wie beim Werfen einer Münze) einer Behandlungsgruppe zugeteilt und erhält entweder RO7790121 oder ein Placebo als Injektion unter die Haut (subkutane Injektion). Anfangs werden die Injektionen häufiger verabreicht, danach im weiteren Verlauf der Studie weniger häufig. Die Gruppe, die das Placebo erhält, werden nach der Hälfte der Studie ebenfalls RO7790121 erhalten. Die Teilnehmer haben eine höhere Wahrscheinlichkeit, in die Gruppe, die das Studienmedikament RO7790121 erhält, aufgenommen zu werden, als in die Placebo-Gruppe.

Dies ist eine „placebokontrollierte“ Studie. Das bedeutet, dass die Teilnehmer in zwei Gruppen eingeteilt werden; eine Gruppe erhält das Prüfpräparat, die andere erhält das „Placebo“ (ein Scheinmedikament, das keine Wirkstoffe enthält, aber genauso aussieht wie das Studienmedikament und auf die gleiche Weise wie das Prüfpräparat verabreicht wird). Durch den Vergleich der Ergebnisse der verschiedenen Gruppen können die Forscher feststellen, ob die beobachteten Veränderungen auf das Studienmedikament zurückzuführen sind oder ob sie zufällig auftreten.

Dies ist eine doppelblinde Studie. Das bedeutet, dass weder die Teilnehmer der Studie noch das Studienteam bis zum Ende der Studie wissen, welche Behandlung verabreicht wird. Dies soll sicherstellen, dass die Behandlungsergebnisse nicht durch die Erwartungen der Teilnehmer an die erhaltene Behandlung beeinflusst werden. Wenn die Sicherheit der Teilnehmer gefährdet sein sollte, kann der Prüfarzt jedoch herausfinden, zu welcher Gruppe der jeweilige Teilnehmer gehört.

In dieser Studie haben die Teilnehmer regelmäßig Termine beim Prüfarzt. Der Prüfarzt beurteilt die Wirksamkeit der Behandlung und prüft, ob bei den Teilnehmern unerwünschte Wirkungen auftreten. Die Teilnehmer werden nach Abschluss der Studienbehandlung einen Nachbeobachtungstermin wahrnehmen. Abhängig von diesem Besuchstermin können sie RO7790121 möglicherweise in einer Langzeitstudie (Verlängerungsstudie) weiterhin erhalten. Wenn die Teilnehmer nicht an der Langzeitstudie teilnehmen, haben sie irgendwann nach Abschluss der Studienbehandlung dennoch einen Besuchstermin zur Sicherheitsnachbeobachtung. Der Prüfarzt wird das Wohlbefinden der Teilnehmer überprüfen. Die Gesamtdauer der Studienteilnahme beträgt weniger als ein Jahr. Die Teilnehmer haben das Recht, die Studienbehandlung jederzeit abzubrechen und die Studie zu verlassen, wenn sie das möchten.

4. Welches sind die wichtigsten Ergebnisse, die in dieser Studie ermittelt werden?

Die wichtigsten Ergebnisse, die in der Studie gemessen werden, um zu beurteilen, ob das Medikament gewirkt hat, sind die Veränderungen des DAS28-CRP-Scores. Dieser Score hilft zu erkennen, wie aktiv die rheumatoide Arthritis ist. Dieser Score basiert darauf, wie viele Gelenke geschwollen sind oder schmerzen, wie die Prüfärzte und die Teilnehmer den Schweregrad der Arthritis einschätzen und auf dem Spiegel des C-reaktiven Proteins (eine Substanz im Blut, die Entzündungen anzeigt).

Weitere wichtige Ergebnisse, die in der Studie ermittelt werden, umfassen:

• Bei wie vielen Teilnehmern es während der Studie zu einer Verbesserung der Symptome der rheumatoiden Arthritis um 20 %, 50 % und 70 % kam
• Anzahl und Schwere etwaiger unerwünschter Wirkungen
• Wie sich RO7790121 im Korpus verteilt, wie sich der Körper verändert und wie RO7790121 ausgeschieden wird

5. Gibt es Risiken oder einen Nutzen durch die Teilnahme an dieser Studie?

Die Teilnahme an der Studie kann dazu führen, dass sich Teilnehmer besser fühlen oder auch nicht. Die im Rahmen der Studie erhobenen Daten können jedoch in Zukunft anderen Personen mit ähnlichen Erkrankungen helfen.

Zum Zeitpunkt der Durchführung der Studie ist möglicherweise nicht vollumfänglich bekannt, wie sicher und wirksam die Studienbehandlung ist. Klinische Studien bergen Risiken für die Teilnehmer. Diese Risiken sind in der Regel nicht größer als diejenigen im Zusammenhang mit einer routinemäßigen medizinischen Versorgung bzw. dem natürlichen Fortschreiten der Erkrankung. Personen, die an einer Teilnahme interessiert sind, werden über die Risiken und den Nutzen sowie über alle zusätzlichen Maßnahmen oder Untersuchungen informiert, die vorgesehen sind. Alle Einzelheiten der Studie werden in der Patienteninformation und Einwilligungserklärung beschrieben. Dazu gehören auch Informationen über mögliche Wirkungen sowie andere Behandlungsmöglichkeiten.

Mit dem Studienmedikament verbundene Risiken
Die Studienbehandlung kann bei den Teilnehmern möglicherweise unerwünschte Wirkungen verursachen. Diese unerwünschten Wirkungen können leicht bis schwerwiegend oder sogar lebensbedrohlich und von Person zu Person unterschiedlich sein. Während dieser Studie werden die Teilnehmer regelmäßig auf unerwünschte Wirkungen hin untersucht.

RO7790121
RO7790121 wurde nur in begrenztem Umfang an Personen untersucht und wurde bisher nicht an Personen mit rheumatoider Arthritis untersucht. Daher sind die unerwünschten Wirkungen dieses Medikaments derzeit nicht bekannt. Die Teilnehmer werden über die möglichen unerwünschten Wirkungen informiert, die aufgrund von Laborstudien oder Kenntnissen über ähnliche Medikamente bekannt sind. Dies schließt eine Reaktion auf der Haut an der Einstichstelle der Nadel zur Verabreichung einer Behandlung ein. Symptome hierfür können dunkelviolette Flecken (Blutergüsse), Wärme, Brennen, Stechen, Rötung, Schmerzen, Juckreiz oder Schwellung an der Injektionsstelle sein. Es besteht auch das Risiko einer sehr schweren allergischen Reaktion, die zu einem Atemstillstand führen kann (Anaphylaxie).

Das Studienmedikament könnte für ein ungeborenes Kind schädlich sein. Frauen und Männer müssen Maßnahmen ergreifen, um zu verhindern, dass ein ungeborenes Kind der Studienbehandlung ausgesetzt wird.