Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Crovalimab im Vergleich zu Eculizumab bei Erwachsenen und Jugendlichen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die derzeit mit Komplementinhibitoren behandelt werden

1. WAS IST DAS ZIEL DIESER STUDIE?

Diese Studie ist für Personen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), einer Blutkrankheit, bei der gesunde rote Blutkörperchen fälschlicherweise vom Immunsystem der Betroffenen abgebaut werden. Um teilzunehmen, müssen Patient:innen mindestens 12-24 Wochen lang mit Eculizumab oder mindestens 16 Wochen lang mit Ravulizumab behandelt worden sein. Patient:innen mit einer Variation in einem bestimmten Gen (dem sogenannten C5-Polymorphismus) können ebenfalls an dieser Studie teilnehmen.

Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit von Crovalimab mit der Wirksamkeit von Eculizumab bei Patient:innen mit PNH zu vergleichen. Wenn Sie an dieser klinischen Studie teilnehmen, werden Sie entweder Crovalimab oder Eculizumab erhalten.

2. WAS SIND VORAUSSETZUNGEN FÜR DIE TEILNAHME AN DIESER STUDIE?

Um an dieser Studie teilnehmen zu können, müssen verschiedene Voraussetzungen erfüllt werden, sogenannte Ein - und Ausschlusskriterien. Hier finden Sie einige der wichtigsten dieser Kriterien gelistet. Darüber hinaus wird Ihr Studienarzt / Ihre Studienärztin weitere Kriterien zur Teilnahme abklären.

Eine Teilnahme ist möglich für,

• Personen jeden Alters ab 40kg Körpergewicht
• mit bestätigter Diagnose von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) durch medizinisches Fachpersonal
• Die aktuell eine Behandlung mit einer C5-Antikörpertherapie (Eculizumab oder Ravulizumab) erhalten; im Detail mindestens 12 Wochen Eculizumab oder mindestens 16 Wochen Ravulizumab bis zur Studienteilnahme
• Personen, die bereit sind während der Studienteilnahme aus Sicherheitsgründen entweder sicher zu verhüten oder auf heterosexuellen Geschlechtsverkehr zu verzichten.

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• Sie schwanger sind, stillen oder Sie planen, während der Studie schwanger zu werden
• innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Studienteilnahme eine Krankheit oder Störung des Blutsystems bei Ihnen auftrat (z. B. Blutgerinnsel in der Lunge/Leber/Niere, verstopfte Blutgefäße, Herzinfarkt).
• Sie in der Vergangenheit eine Knochenmark-Transplantation erhalten haben
• bei Ihnen eine aktive Hepatitis B und C Infektion besteht (HBV/HCV)

Um sicherzustellen, dass Sie die in dieser Studie verabreichten Therapien erhalten können, werden vor Studienteilnahme einige Voruntersuchungen durchgeführt. Einige dieser Tests oder Verfahren können Teil Ihrer regulären medizinischen Versorgung sein und werden möglicherweise auch dann durchgeführt, wenn Sie nicht an der Studie teilnehmen.

Diese Studie wird in ausgewählten Studienzentren durchgeführt, welche oben auf dieser Website aufgeführt sind. Wenn Sie der Meinung sind, dass eine Teilnahme an dieser Studie für Sie eine Möglichkeit darstellen könnte, sprechen Sie bitte mit Ihrem Arzt / Ihrer Ärztin. Am Anfang dieser Seite können Sie die Studienbeschreibung einfach als PDF-Datei herunterladen oder ausdrucken.

Wenn Ihr Arzt / Ihre Ärztin der Meinung ist, dass Sie für die Teilnahme an dieser klinischen Studie geeignet sein könnten, kann er/sie Sie an das nächstgelegene Studienzentrum überweisen.

Der / die verantwortliche Studienarzt / Studienärztin wird Ihnen in einem ausführlichen Gespräch mögliche Fragen zur Studie beantworten. Außerdem werden Sie vor Beginn der Studie über alle Risiken und Vorteile der Teilnahme sowie über Behandlungsalternativen informiert, damit Sie entscheiden können, ob Sie teilnehmen möchten.

Experten / Expertinnen finden weitere Informationen zu Ein- und Ausschlusskriterien dieser klinischen Studie unter der Registerkarte „Für Fachkräfte“.

3. WELCHE BEHANDLUNG ERHALTE ICH, WENN ICH AN DIESER KLINISCHEN STUDIE TEILNEHME?

Diese Studie ist "Open-Label", das heißt, dass alle teilnehmenden Personen wissen, welche Behandlung sie erhalten.

Die Wahrscheinlichkeit in dieser Studie das Prüfmedikament Crovalimab zu erhalten beträgt 100%. Jedoch erhalten nicht alle Studienteilnehmer von Anfang an Crovalimab. Innerhalb der ersten 24 Wochen beträgt die Wahrscheinlichkeit Crovalimab zu erhalten für Patienten unter momentaner Eculizumab Therapie 50%. Geeignete Patienten unter momentaner Ravulizumab Therapie erhalten direkt zu Beginn der Studienteilnahme zu 100% das Prüfmedikament Crovalimab. Weitere Details erhalten Sie im nächsten Abschnitt.

Wenn Sie an dieser Studie teilnehmen, werden Sie in eine von drei Gruppen eingeteilt:

• Gruppe A: erhält Crovalimab einmal am ersten Tag der Studie als Infusion (in die Vene). Anschließend wird Crovalimab einmal wöchentlich für insgesamt vier Wochen als Injektion unter die Haut (subkutane Injektion) verabreicht. Nach vier Wochen wird Crovalimab als subkutane Injektion einmal alle vier Wochen für insgesamt 24 Wochen verabreicht.
• Gruppe B: erhält Eculizumab, das am ersten Tag der Studie als Infusion (in die Vene) verabreicht wird, danach einmal alle zwei Wochen über insgesamt 24 Wochen
• Gruppe C: erhält Crovalimab einmal am ersten Tag der Studie als Infusion (in die Vene), dann als subkutane Injektion einmal wöchentlich für insgesamt vier Wochen. Nach vier Wochen wird Crovalimab als subkutane Injektion einmal alle vier Wochen für insgesamt 24 Wochen verabreicht.

Patient:innen, die vor der klinischen Studie mindestens 24 Wochen lang mit Eculizumab behandelt wurden und mindestens 18 Jahre alt sind, werden der Gruppe A oder B zugeordnet. Die Chancen, in Gruppe A oder B aufgenommen zu werden, sind gleich groß (50%).

Patient:innen, die nicht mindestens 24 Wochen lang vor Beginn der Studie mit Eculizumab behandelt wurden, können trotzdem an dieser Studie teilnehmen (in Gruppe C).

Gruppe C umfasst:

• Patient:innen, die mindestens 16 Wochen vor Beginn der Studie mit Ravulizumab behandelt wurden, unabhängig vom Alter
• Patient:innen unter 18 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die mindestens 12 Wochen vor Beginn der Studie mit Eculizumab behandelt wurden
• Patient:innen, die seit mindestens 12 Wochen mit Eculizumab in einer höheren als der für PNH zugelassenen Dosis behandelt werden, unabhängig vom Alter
• Patient:innen mit einer Variation in einem bestimmten Gen (bekannt als C5-Polymorphismus), deren Zustand mit Eculizumab oder Ravulizumab nicht gut kontrolliert werden kann, unabhängig vom Alter.

Nach der 24-wöchigen Haupt-Behandlungsperiode haben die Teilnehmenden die Möglichkeit, die Behandlung mit Crovalimab fortzusetzen (Gruppen A und C) oder für die Verlängerungsperiode zu Crovalimab zu wechseln (Gruppe B), wenn der Arzt / die Ärztin der klinischen Studie der Meinung ist, dass dies in Ihrem Interesse ist. Crovalimab kann während der Verlängerungsperiode maximal 5 Jahre lang verabreicht werden und dann so lange, bis es in Ihrem Land verfügbar und für Sie zugänglich ist.

Im Erstgespräch wird Ihr Studienarzt / Ihre Studienärztin Sie ausführlich über den genauen Studienablauf (z.B. Behandlungsdauer, Anzahl der Besuche im Studienzentrum, Art der Medikamente) aufklären.

4. WIE OFT UND WIE LANGE MUSS ICH ZU NACHUNTERSUCHUNGEN KOMMEN?

Teilnehmende erhalten die klinische Studienbehandlung Crovalimab ODER Eculizumab für bis zu 24 Wochen in der Haupt-Behandlungsperiode. Während der Studie besuchen die Teilnehmenden regelmäßig das Studienzentrum für Behandlungen und andere Untersuchungen, um zu sehen, wie sie auf die Behandlung ansprechen und ob es irgendwelche Nebenwirkungen gibt.

Teilnehmende der Gruppen A und C können Crovalimab auch nach Ablauf des 24-wöchigen Studienzeitraums weiter erhalten, wenn die Studienärzte / die Studienärztinnen dies für sinnvoll halten.

Teilnehmende in Gruppe B haben die Möglichkeit, auf Crovalimab zu wechseln oder die Studie zu verlassen, nachdem sie die 10-wöchige Sicherheitsbeobachtungsphase abgeschlossen haben.

Es steht Teilnehmenden jederzeit frei, die Behandlung jederzeit abzubrechen.

5. WAS PASSIERT, WENN ICH NICHT AN DIESER KLINISCHEN STUDIE TEILNEHMEN KANN?

Wenn Sie die Kriterien für eine Teilnahme an der Studie nicht erfüllen, können Sie nicht daran teilnehmen. In dem Fall wird Ihr Arzt / Ihre Ärztin andere Behandlungsmöglichkeiten mit Ihnen besprechen, oder andere klinische Studien vorschlagen, an denen Sie möglicherweise teilnehmen können. Sie behalten in jedem Fall den Zugang zu Ihrer regulären medizinischen Versorgung und Behandlung.

6. WO FINDE ICH WEITERE INFORMATIONEN?

Medizinische Experten / Expertinnen finden weitere Informationen zu dieser klinischen Studie unter der Registerkarte Für Fachkräfte (auf Englisch) auf dieser Seite. Oder folgen Sie diesem Link zu ClinicalTrials.gov

Eine Übersicht, was klinische Studien sind, finden Sie hier.

Informationen zu Roche in klinischen Studien finden Sie hier.

Weitere generelle Informationen zur Teilnahme an einer klinischen Studie finden Sie hier.

Studien-Nr.: NCT04432584