Eine Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokynetik und Pharmakodynamik von Satralizumab bei Patient*innen mit generalisierter Myasthenia gravis

Was ist das Ziel dieser Studie?

Diese klinische Studie richtet sich an Menschen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG). Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen Patient:innen eine MG haben, die mehrere Muskelgruppen im ganzen Körper betrifft (generalisierte gMG). Ziel dieser Studie ist es, die positiven oder negativen Auswirkungen von Satralizumab in Kombination mit der derzeitigen Behandlung (Standardtherapie) bei Patient:innen mit gMG zu untersuchen. In dieser Studie erhalten Sie entweder Satralizumab in Kombination mit der Standardtherapie oder Placebo in Kombination mit der Standardtherapie. Außerdem wollen die Forscher wissen, wie das Medikament vom Körper aufgenommen und abgebaut wird.

Was sind Vorraussetzungen für der Teilnahme an dieser Studie?

Um an dieser Studie teilnehmen zu können, müssen verschiedene Voraussetzungen erfüllt werden, sogenannte Ein - und Ausschlusskriterien. Hier finden Sie einige der wichtigsten dieser Kriterien gelistet. Darüber hinaus wird Ihre Studienärzt:in weitere Kriterien zur Teilnahme abklären

Einschlusskriterien

• Studienteilnahme ab 12 Jahren
• Für jugendliche Patient:innen: Von den Eltern oder Erziehungsberechtigten unterzeichnete Einverständniserklärung zur Studienteilnahme und Einholung der Zustimmung des Patient:innen gemäß den örtlichen Anforderungen
• Bestätigte Diagnose von gMG (Anti-AChR, Anti-MuSK oder Anti-LRP4 zum Zeitpunkt der Untersuchung)
• MGFA-Schweregradklasse II-IV
• Laufende gMG-Behandlung mit stabiler Dosis

Ausschlusskriterien

• Das Vorliegen einer Thymektomie innerhalb von 12 Monaten vor dem ersten Besuch (Screening) 
• Myasthenische Krise (MGFA Klasse V) innerhalb der letzten 3 Monate vor der ersten Untersuchung
• Vorliegen von Thymusknoten, Thymom, Thymuskarzinom oder andere Neoplasmen des Thymus, sofern diese nicht durch eine angemessene Behandlung als geheilt gelten und es seit mindestens 5 Jahren vor der Untersuchung keine Anzeichen für ein Wiederauftreten gibt
• Nicht mit einer Art von MG diagnostiziert, die nur die Augen betrifft (okuläre MG, MGFA Klasse I)
• Bestimmte Arten von Impfungen (Lebendimpfstoffe oder abgeschwächte Lebendimpfstoffe) sind nicht erlaubt innerhalb von sechs Wochen vor Beginn der klinischen Studie
• Andere bekannte Krankheiten die den Verlauf und die Durchführung der Studie beeinflussen würden
• Positive Screening-Tests auf Hepatitis-B-Virus (HBV) und Hepatitis-C-Virus (HCV)
• Schwangere oder stillende Frauen, oder die Absicht, während der Studie schwanger zu werden 
•  In den letzten drei Monaten eine myasthene Krise durchlebt (bei der die Muskeln, die Sie zum Atmen benutzen, schwach werden)

Um sicherzustellen, dass Sie die in dieser Studie verabreichten Therapien erhalten können, werden vor Studienteilnahme einige Voruntersuchungen durchgeführt. Einige dieser Tests oder Verfahren können Teil Ihrer regulären medizinischen Versorgung sein und werden möglicherweise auch dann durchgeführt, wenn Sie nicht an der Studie teilnehmen.

Frauen (die derzeit nicht schwanger sind, aber schwanger werden können) müssen aus Sicherheitsgründen entweder auf heterosexuellen Geschlechtsverkehr verzichten oder während der Teilnahme an der Studie eine effiziente Verhütungsmethode anwenden.

Experten finden weitere Informationen zu Ein- und Ausschlusskriterien dieser klinischen Studie unter der Registerkarte „Für Fachkräfte“.

Diese Studie wird in ausgewählten Studienzentren durchgeführt, welche oben auf dieser Website aufgeführt sind. Wenn Sie der Meinung sind, dass eine Teilnahme an dieser Studie für Sie eine Möglichkeit darstellen könnte, sprechen Sie bitte mit Ihrer Ärzt:in. Am Anfang dieser Seite können Sie die Studienbeschreibung einfach als PDF-Datei herunterladen oder ausdrucken.

Wenn Ihre Ärzt:in der Meinung ist, dass Sie für die Teilnahme an dieser klinischen Studie geeignet sein könnten, kann er Sie an das nächstgelegene Studienzentrum überweisen.

Die verantwortliche Studienärzt:in wird Ihnen in einem ausführlichen Gespräch mögliche Fragen zur Studie beantworten. Außerdem werden Sie vor Beginn der Studie über alle Risiken und Vorteile der Teilnahme sowie über Behandlungsalternativen informiert, damit Sie entscheiden können, ob Sie teilnehmen möchten. 

Welche Behandlung erhalte ich, wenn ich an dieser klinischen Studie teilnehme?

Diese klinische Studie besteht aus zwei Teilen: der sogenannten Doppelblindphase (Teil 1) und der offenen Phase (Teil 2).

Es handelt sich um eine "Placebo kontrollierte" klinische Studie, d. h. eine der Gruppen erhält ein Medikament ohne Wirkstoffe (auch "Placebo" genannt). Ein Placebo wird verwendet, um zu zeigen, dass die Studienärzt:in oder die Patient:innen die Ergebnisse der klinischen Studie nicht beeinflussen. Weder Sie noch Ihre Studienärzt:in wissen zu welcher Gruppe Sie zugeordnet werden. Ihre Studienärzt:in kann herausfinden, zu welcher Gruppe Sie gehören, wenn Ihre Sicherheit gefährdet ist.

In Teil 1 werden alle Teilnehmer an dieser klinischen Studie nach dem Zufallsprinzip (wie beim Werfen einer Münze) in zwei Gruppen aufgeteilt und erhalten entweder:

• Satralizumab als Injektion unter die Haut (subkutan) alle vier Wochen über insgesamt 24 Wochen (plus eine zusätzliche Dosis in Woche 2). Diese Behandlung wird zusätzlich zu der gMG-Standardtherapie durchgeführt, die sie bereits erhalten.

ODER

• Placebo als Injektion unter die Haut (subkutan) alle vier Wochen für insgesamt 24 Wochen (plus eine zusätzliche Dosis in Woche 2). Dies erfolgt zusätzlich zu Ihrer bestehenden gMG-Standardtherapie.

Wenn Sie Teil 1 (doppelblinde Phase) der Studie abgeschlossen haben, können Sie an Teil 2 (Open-Label-Phase) teilnehmen. In Teil 2 erhalten Sie Satralizumab alle vier Wochen über einen Zeitraum von zwei bis dreieinhalb Jahren.

Während sowohl Teil 1 als auch Teil 2 erhalten Sie weiterhin Ihre bisherige gMG-Standardtherapie in derselben Dosis bis mindestens Woche 12 von Teil 2. Sie sollten Ihre gMG-Standardtherapie nicht ändern, außer wenn dies mit der Studienärzt:in besprochen wurde.

Im Erstgespräch wird Ihre Studienärzt:in Sie ausführlich über den genauen Studienablauf (z.B. Behandlungsdauer, Anzahl der Besuche im Studienzentrum, Art der Medikamente) aufklären.

Wie oft und wie lange muss ich zu Nachuntersuchungen kommen?

Während Teil 1 der klinischen Studie erhalten Sie die klinische Studienbehandlung Satralizumab oder Placebo für 24 Wochen. Wenn Sie mit Teil 2 der klinischen Studie fortfahren, kann die gesamte Dauer Ihrer Teilnahme an der klinischen Studie vier Jahre betragen.

Nach der Behandlung werden Sie regelmäßig von der Studienärzt:in untersucht. Diese Krankenhausbesuche umfassen Kontrollen, um festzustellen, wie die Behandlung bei Ihnen verläuft und ob Sie Nebenwirkungen haben.

Es steht Ihnen frei, die Behandlung jederzeit zu beenden. Nach der letzten Dosis werden Erwachsene 12 Wochen und Jugendliche zwischen 12 und 17 Jahren 24 Wochen lang vom medizinischen Studienpersonal beobachtet.

Was passiert, wenn ich nicht an dieser klinischen Studie teilnehmen kann?

Wenn Sie die Kriterien für eine Teilnahme an der Studie nicht erfüllen, können Sie nicht daran teilnehmen. In dem Fall wird Ihre Ärzt:in andere Behandlungsmöglichkeiten mit Ihnen besprechen, oder andere klinische Studien vorschlagen, an denen Sie möglicherweise teilnehmen können. Sie behalten in jedem Fall den Zugang zu Ihrer regulären medizinischen Versorgung und Behandlung.

Wo finde ich weitere Informationen?

Experten finden weitere Informationen zu dieser klinischen Studie unter der Registerkarte Für Fachkräfte (auf Englisch) auf dieser Seite. Oder folgen Sie diesem Link zu ClinicalTrials.gov https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04963270 

Eine Übersicht, was klinische Studien sind, finden Sie hier.

Informationen zu Roche in klinischen Studien finden Sie hier.

Weitere generelle Informationen zur Teilnahme an einer klinischen Studie finden Sie hier.

Studien-Nr.: NCT04963270